厚生労働省の薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は、遺伝性の皮膚疾患である栄養障害型表皮水疱症の治療を対象とする遺伝子治療薬バイジュベックゲルの製造販売承認を了承しました。栄養障害型表皮水疱症とは、皮膚の表皮と真皮をつなぎ合わせるコラーゲンが生まれつき欠損することで、皮膚がめくれやすくなる疾患であり、国内に250~300人程度の患者がいる希少難病です。バイジュベックゲルは、週に1回創傷部に塗布をして使用することで遺伝子を補い、創傷を改善する効果をもたらす治療法です。

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厚生労働省の薬事審議会医療機器・体外診断薬部会は、持田製薬株式会社が開発する膝、肘の外傷性軟骨欠損症または離断性骨軟骨炎を対象とした医療機器である「モチジェル」の製造販売承認を了承しました。軟骨損傷部に微細な穴を開け、骨髄間葉系幹細胞を滲出させたところに、「モチジェル」を用いると軟骨細胞へ分化するのに適した足場となることで、修復後の軟骨の耐久性をより高める効果があるとされます。本製品は、軟骨再生を目的とする医療機器として、国内で初めて製造販売承認を了承された製品です。

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株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリング（以下、J-TEC）が製造販売する自家培養軟骨の適応対象に変形性膝関節症が追加されることが承認されました。自家培養軟骨は2013年からJ-TECが販売しており、これまでに外傷性軟骨欠損症と離断性骨軟骨炎を対象に1,900例以上の治療実績があります。自家培養軟骨を用いた治療法は、患者自身の細胞を用いるため、拒絶反応が少なく、生着後に軟骨本来の機能を果たす効果が期待できます。今後一日でも早く保険適用による治療法として提供するため、2025年12月までの保険収載を目指すとしています。

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中外製薬株式会社が開発するデュシェンヌ型筋ジストロフィーを適応対象とする遺伝子治療薬エレビジス®点滴静注が条件および期限付き承認で製造販売承認を取得しました。デュシェンヌ型筋ジストロフィーとは遺伝子の異常で特定のたんぱく質が十分に作られず、全身の筋力が低下する遺伝性疾患です。治療は1回の静脈内注射で完結し、筋肉の維持に必要なたんぱく質を発現させることによる根本治療を目指すものです。本治療法は米国などではすでに承認されており、今後日本国内での発売に向けて準備を進めるとしています。

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クオリプス株式会社は、開発を進めるヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シートについて厚生労働省に対し製造・販売のための承認申請をしたと発表しました。この製品は、ヒトのiPS細胞から作製した心筋細胞をシート状にしたものです。
この度の承認申請は心筋梗塞などの重い心不全の治療を対象に実施した8例の治験結果をもとに行われ、承認されればiPS細胞を使った世界初の治療法になります。同社は一日も早く治療法として提供できるよう承認取得を目指すとしています。

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ヒトのiPS細胞から作製した神経細胞をパーキンソン病の患者に移植した結果を京都大学医学部附属病院が公表しました。パーキンソン病患者を対象に行われた臨床試験で6人のうち4人に症状の改善がみられ、研究チームは「安全性と有効性を示す結果が示された」としています。パーキンソン病はこれまで薬の投与や電極を脳に埋め込むなどの治療が行われてきましたが、失われた細胞を補充する根本的な治療法はありませんでした。本治療法の実用化を目指し、海外での治験を進めるとともに、国内においては細胞の製造を担当した住友ファーマ株式会社が承認申請を行う方針です。

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株式会社メトセラは、製造上の課題から開発を一時中断していた小児先天性心疾患を対象とした第三相臨床試験を再開すると発表しました。本治療法は先天的に心臓の右心室、左心室のいずれかが正常に機能しないことによって適切な血液循環ができない機能的単心室症という指定難病に対し、心臓内に存在する幹細胞を取り出し、培養して増やした液体を冠動脈内に投与することで機能の改善を目指すものです。同社は2025年2月に株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリングと治験製品製造に関する受託契約を締結しており、新たに確立した安定的な製造方法により、実用化に向けた開発を進めるとのことです。

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サンバイオ株式会社は、ヒト（他家）細胞治療薬であるアクーゴ®脳内移植用注（以下、アクーゴ®）を商用製造するための製造委受託契約をJCRファーマ株式会社と締結したと発表しました。アクーゴ®は外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善を効能・効果とする再生医療の製品として2024年7月に厚労省から条件及び期限付きで製造販売承認を取得しました。同社は本契約をもとに25年5~7月の出荷開始と、脳梗塞など他の中枢神経疾患への適応拡大やグローバル展開も見据えた製品の安定供給を図るとのことです。

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厚生労働省の先進医療会議は、神戸市立神戸アイセンター病院が申請しているiPS細胞から作製した目の網膜の細胞を移植する治療について、医療費の一部に公的な保険が適用される先進医療Bとして審議することを了承しました。iPS細胞を使った臨床研究が先進医療に申請したのは今回が初めての事例です。申請した神戸アイセンター病院の栗本康夫院長は先進医療として多くの医療機関で治療を実施することで、より一般的な治療として実用化できるよう進めたいとしています。

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株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリングと株式会社VC Cell Therapy（以下、VCCT）は、iPS細胞による再生医療等製品の実用化に向けた資本業務提携契約を締結したと発表しました。VCCTが開発する技術はゲノム編集することで移植後に免疫拒絶反応が起こりにくいiPS細胞を用いた眼科領域の再生医療等製品で、加齢黄斑変性などの網膜色素変性の治療として実用化を目指すということです。本提携に関する記者会見においてVCCT髙橋政代社長は本技術を5年以内に治療法として患者さんに届けられるようにしたいと話しています。

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久光製薬株式会社は、順天堂大学発のバイオベンチャー企業である株式会社リィエイル（以下、リィエイル）に出資すると発表しました。リィエイルは採取した少量の血液から血管を再生する能力を含む細胞を短期間（約１週間）で培養し、得られた細胞を患部周辺に注射して移植する再生医療等製品の開発を手掛けています。従来の治療法より侵襲が低い治療法として、今後下肢虚血性潰瘍などの虚血性疾患の治療開発を目指すとしています。

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株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリング（以下、J-TEC）は、インドの代理店Shiven Biotechと研究用ヒト培養製品「ラボサイト」をインドで販売するための非独占的販売代理店契約を締結したと発表しました。J-TECは再生医療等製品の開発で培った細胞培養技術を応用し、化粧品・医薬品の開発などで動物実験の代替として用いられる研究用3次元組織を販売しています。インドでは経済発展を背景に医薬品や化粧品の開発需要が高まるとされ、両者は本契約をもとに「ラボサイト」の迅速な拡販をし、動物実験代替のニーズに応えていくとのことです。

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