中外製薬株式会社が開発するデュシェンヌ型筋ジストロフィーを適応対象とする遺伝子治療薬エレビジス®点滴静注が条件および期限付き承認で製造販売承認を取得しました。デュシェンヌ型筋ジストロフィーとは遺伝子の異常で特定のたんぱく質が十分に作られず、全身の筋力が低下する遺伝性疾患です。治療は1回の静脈内注射で完結し、筋肉の維持に必要なたんぱく質を発現させることによる根本治療を目指すものです。本治療法は米国などではすでに承認されており、今後日本国内での発売に向けて準備を進めるとしています。

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