厚生労働省は2023年8月の中央社会保険医療協議会でノバルティスファーマが製造販売する遺伝子治療薬「ルクスターナ」を公的医療保険の適用対象とすることを了承しました。ルクスターナは遺伝性の網膜ジストロフィーのうち光を感じるはたらきに関わる遺伝子に変異がある疾患を適応対象としており、価格は片眼の治療に必要とされる1瓶あたり4960万226円です。
ルクスターナの投与は片眼につき生涯1回のみとされ、遺伝的に欠損した機能を補うことで視覚サイクルが正常に機能するようになり、長期的な視覚機能の改善効果が期待できます。これまで治療法がなかった希少疾病に対する新しい治療の選択肢となることが期待されています。

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