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トピックス 2022.05.02

遺伝子治療研究所が複数の遺伝子治療の医師主導治験をスタート

遺伝子治療研究所が開発している複数の遺伝子治療の医師主導試験がスタートします。いずれもアデノ随伴ウイルスベクターを用いて治療用遺伝子を補充するin vivoの遺伝子治療で、芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症、筋委縮性側索硬化症(ALS)、パーキンソン病が対象で、自治医科大学附属病院で実施されます。

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